В США впервые одобрили лекарство на основе РНК-интерференции
Департамент по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медицинских препаратов США одобрил лекарство, основанное на РНК-интерференции. Согласно данным, опубликованным на официальном сайте FDA, препарат такого типа получил одобрение впервые.
РНК-интерференция — это, по словам компетентных экспертов, специфический метод уничтожения чужеродной двуцепочечной РНК (которая есть у всех ядерных организмов).
«В нормальной клетке двуцепочечная РНК синтезироваться не должна, поэтому если она присутствует, то в большинстве случаев речь идет о вирусном заражении. Задействуя РНК-интерференцию, мы можем блокировать синтез определенных белков, деактивируя некоторые генетические последовательности», — говорят ученые.
В 2006 году за открытие РНК-интерференции получили Нобелевскую премию по физиологии и медицине Эндрю Файер и Крейг Мелло — ученые из Соединенных Штатов Америки.
Первый одобренный FDA препарат на основе РНК-интерференции называется патисиран (торговое название — Onpattro) — он разработан для лечения наследственного амилоидоза, спровоцированного аномальным накоплением транстиретина.